金羊网讯 记者张豪 通讯员 罗瑞娴报道：11月18日，广州辑因医疗科技有限公司（以下简称“辑因医疗”）在南沙举办基因编辑治疗基地启动仪式。记者采访获悉，这是国内首个采用CRISPR/Cas9基因编辑技术的治疗基地，11月在基地实现GMP(指用于制药、食品等行业性标准)量产后，即将在明年开展针对β地中海贫血症的临床实现。辑因医疗创始人魏文胜在接受记者采访时表示，因为这是针对单基因遗传病的基因编辑技术，有望在投入临床实验的3年后获批上市，可能在全球基因编辑治疗疾病领域实现弯道超车。
人类开始和“上帝掰手腕”
“想象成一条链子，用剪刀剪掉出了问题的部分，敲除出来，进行重建，再放回原位替代。”魏文胜如此描述基因编辑，似乎十分清晰简单，只不过当这一切动作是作用于人类认知中目前所能了解的最小单位——DNA上，难度便呈指数增长。毕竟我们只能在显微镜下才能看到细胞结构，而单个细胞中含有30亿对碱基对，导致β地中海贫血症的准确病因——编码血红蛋白的β链的基因突变只有20个，也就是10对。他们要做的就是从患者造血干细胞中极度细微的30亿对碱基对中准确地找到这10对，把他们敲除出来，重建置换，剪错了不行，剪的同时破坏了其他基因组也不行，行内人戏称基因治疗就是和“上帝掰手腕”。2012年，这项技术被发明出来，直到去年，全球首例临床实验在欧洲出现。如今，这种顶尖的做法即将在南沙的生产基地实现GMP量产。
记者了解到，广东、广西、海南是地中海贫血症高发区域。据辑因医疗CEO魏东介绍，广东省内每6个成年人中，就有1个是地中海贫血症患病基因携带者。当两个携带者结合生育下一代时，宝宝患上地中海贫血症的概率达50%。“每年全球新增地贫患者有33万人。”目前，传统的治疗方法是输血和移植两种。有“中国地贫之父”之称的李春富表示，国内输血成本在每年每人10万元，如果极其幸运能够找到移植骨髓，手术成本约为40万元。他指出，基因编辑治疗方法将成为无排斥反应、治愈效果最优、无需苦寻移植骨髓来源、性价比最高的方案。
魏东告诉记者，在实验室阶段所有动物实验的数据都显示很高的成功率，给他们极大的信心进入下一阶段的临床实验。“传统的输血疗法就是换蛋不换鸡，我们是换鸡不换蛋。把患者的全部造血干细胞尽可能提取出来进行基因编辑，我们目前的编辑率可达80%以上，再回输患者体内。原先被抑制的胎儿血红蛋白就能重新表达，替代致病的成人血红蛋白，病就治好了。”
顶尖基因编辑治疗企业青睐南沙
据介绍，辑因医疗位于广州南沙广东医谷产业园，是一家专注于基因编辑治疗及新药研发的业界领先的基因编辑公司，通过建设基因编辑治疗临床研发和服务产业化应用基地，致力于将前沿的基因编辑技术转化为治病救人的良方。记者在现场了解到，南沙GMP生产基地面积为800平方米，空气标准为万级以上。辑因医疗正在开发的产品，包括β地中海贫血基因编辑疗法等多种针对遗传性疾病的基因编辑疗法，以及治疗癌症的通用型CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）疗法。
该公司的创始人是北京大学教授、我国基因编辑领域领军人物魏文胜，他告诉记者，之所以将首个基因编辑治疗项目落地南沙，是因为“病人在这，合作伙伴也在这，环境好，南沙也给了很多支持，我们相信项目能在南沙落地开花”。
据其介绍，辑因医疗集合了基因编辑领域、干细胞领域、产品开发及临床申报方面的专家，拥有经验丰富的运营及管理团队。核心成员来自北京大学、中国科学院、沃顿商学院、爱荷华州立大学、密西根州立大学和斯坦福大学等国内外知名院校。科研人才方面，目前企业一半以上为硕士以上学历，20%为博士。预计年底将达70人。
辑因医疗是近年来落户南沙的尖端医疗企业其中之一。南沙正在围绕国家、省、市赋予新的目标定位，积极参与粤港澳大湾区建设，加快融入国内外创新合作，面向全球集聚更多高端创新资源。依托独特的区位优势、政策优势、创新优势和产业优势，南沙正在大力发展生物医药产业，全力建设粤港澳大湾区医疗卫生新高地。
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